Исследования

На фоне ограниченных объемов финансирования программы лекарственного обеспечения высокозатратных нозологий возрастает значение повышения эффективности использования доступных ресурсов. В целях выявления направления повышения эффективности использования доступных ресурсов в рамках лекарственного обеспечения пациентов с ингибиторной формой гемофилии, получающих заместительную фармакотерапию в режиме профилактики, был проведен анализ «влияния на бюджет» применения шунтирующих препаратов антиингибиторный коагулянтный комплекс и эптаког альфа [активированный]. В соответствии с инструкцией по применению лекарственное средство эптаког альфа не имеет показания к долгосрочной профилактике развития кровотечений, однако в связи с тем, что в реальной практике лекарственные препараты эптакога альфа применяются в указанном режиме, они были включены в проведенный анализ. Временной горизонт анализа составлял 1 год, а численность включенных в анализ пациентов – 75 человек. В результате проведенного анализа было установлено, что профилактика лекарственными препаратом антиингибиторный коагулянтный комплекс характеризуется лучшим контролем над заболеванием и сопровождается экономией средств. Так, снижение частоты развития кровотечений при профилактике препаратом антиингибиторного коагулянтного комплекса составляет 72,5%, в то время как при профилактике препаратами эптакога альфа – 59% по сравнению с терапией в режиме по требованию. Лечение одного пациента в год в режиме профилактики препаратом антиингибиторного коагулянтного комплекса требует затрат в размере 58,8 млн. руб. (для взрослого) и 23,5 млн. руб. (для пациента детского возраста), тогда как годовые затраты при профилактике кровотечений препаратами эптакога альфа оказались выше на 37,4%, составив для взрослого 94 млн. руб., а для пациента детского возраста 37,6 млн. руб. Перевод всех пациентов, отвечающих на терапию препаратом антиингибиторный коагулянтный комплекс и получающих терапию в режиме профилактики на данный препарат позволит сэкономить 765 млн. руб. или 17,3% бюджета при текущем распределении пациентов. Таким образом, результаты анализа «влияния на бюджет» показали, что перевод пациентов, получающих лечение в режиме профилактика с ЛП эптакога альфа на ЛП АИКК, будет сопровождаться как лучшим контролем над заболеванием, так и экономией денежных средств программы ВЗН.

Скачать

Гемофилия является одним из редких, социально значимых, наследственных заболеваний, обеспечение которых производится централизованно в рамках программы «7 нозологий» за счет федерального бюджета. По данным IMS Health, в 2015 г. потребление лекарственных препаратов, применяемых в терапии гемофилии, достигло 11,2 млрд. руб., что по сравнению с 2010 г. показывает прирост на 16,9%. Основными драйверами роста рынка стало в первую очередь повышение осведомленности о заболевании и рост диагностики, что привело к росту популяции пациентов в целом, а также понимание необходимости эффективной и качественной помощи, что привело к росту назначения профилактической терапии, при котором сравнительно большее потребление препарата на пациента приводит к значительному улучшению исходов заболевания и сохранности пациентов. Повышение качества оказания помощи также реализуется за счет включения в программу современных рекомбинантных препаратов, обладающих лучшим профилем безопасности по сравнению с препаратами, полученными из плазмы донорской крови. С каждым годом выделение бюджетных средств на терапию высокозатратных нозологий в целом, и гемофилии, увеличивается, что определяет основной фокус здравоохранения, направленный на улучшение качества жизни пациентов.

Скачать

В данном исследовании был проведен фармакоэкономический анализ лекарственного средства гемин у пациентов с острой перемежающейся порфирией в сравнении с высокодозной терапией глюкозой. Фармакоэкономическое исследование было выполнено методами анализа затрат, эффективности, «затраты-эффективность», «влияния на бюджет». В исследовании учитывались прямые и непрямые затраты. Анализ затрат показал, что суммарные затраты на купирование приступа ОПП на терапии с использованием ЛС гемин и высокодозной терапии глюкозой составили 342 853 руб. и 172 469 руб. соответственно. На основании полученных результатов установили, что затраты на терапии с использованием ЛС гемин в сравнении со схемой использования высокодозной терапии глюкозы выше на 170 384 руб. Однако применение гемина в лечении пациентов, страдающих ОПП, из-за сокращения количества дней госпитализации приводит к снижению непрямых затрат на 87% по сравнению с использованием высоких доз глюкозы. При проведении анализа затраты эффективности, критериями эффективности были выбраны показатели снижения уровня АЛК и ПБГ в моче. C позиции анализа «затраты - эффективность» использование ЛС гемин в лечении острой перемежающейся порфирии имеет существенное преимущество перед терапией с использованием высоких доз глюкозы, т.е. является доминирующей альтернативой.

Скачать

Орфанные лекарственные препараты, предназначенные для лечения редких заболеваний, представляют собой особую группу лекарственных средств с позиции фармакоэкономического анализа, ставшего обязательной частью предложения о включении в перечни лекарственных препаратов для медицинского применения. В связи с уникальными возможностями, которые они предоставляют в лечении редких заболеваний, действуя на патогенетическом уровне, орфанные препараты обладают высокой социальной значимостью. Однако, характерная для таких инновационных препаратов высокая стоимость, обусловленная узким рынком сбыта, ограниченным небольшой численностью пациентов с редкими заболеваниями, не позволяет применить к ним «классический» фармакоэкономический подход, заключающийся в сравнении фармакоэкономических показателей – результатов анализа «затраты-эффективность» и анализа «влияния на бюджет» – инновационного препарата с текущем лечением (или паллиативного лечения в случае отсутствия какой-либо терапии). По этой причине, авторами на примере лечения первичного миелофиброза препаратом руксолитиниб было рассмотрено использование специального фармакоэкономического подхода -прецедентного», в процессе которого оцениваемый препарат сравнивался с другими орфанными и высокозатратными лекарственными препаратами, уже включенными в государственные перечни лекарственных препаратов. В результате было установлено, что фармакоэкономические показатели руксолитиниба не превышают таковые для препаратов, включенных в перечень ЖНВЛП и перечень дорогостоящих лекарственных препаратов.

Скачать

На основании данных об эффективности в купировании эпизодов кровотечений, а также результатах анализа прямых и непрямых затрат, продемонстрировавших экономию денежных средств при переводе пациентов с болезнью Виллебранда на ЛС Гемате П, было сделано заключение о его фармакоэкономическом преимуществе над текущей схемой лечения болезни Виллебранда, включающей ЛС фактора свертывания VIII, а также фармакотерапией ЛС Вилате.

Скачать

Цель настоящего исследования состояла в определении наиболее оптимальной медицинской технологии лечения пациентов с болезнью Виллебранда на основании оценки затрат и эффективности концентратов факторов свёртывания фактора свёртывания крови VIII +фактор Виллебранда): Вилате, Гемате П, Иммунат. В ходе работы было установлено, что в опубликованных исследованиях эффективности указанных концентратов более 95% пациентов достигали гемостаза на уровне отлично/хорошо. Однако, эти исследования обладают отличиями в системе оценки эффективности, в величине назначенных доз концентратов (дозировка по vWF:RСo), а также исходных характеристиках популяции (тяжесть заболевания и др.), что позволяет сказать о различной эффективности концентратов. Результаты настоящего исследования с учётом допущения о сопоставимости когорт, которые участвовали в исследованиях эффективности концентратов (при этом в исследованиях Вилате участвовали пациенты с более тяжёлыми формами болезни Виллебранда), показали, что применение концентрата факторов свёртывания крови Вилате позволяет сэкономить денежные средства в сравнении с применением концентратов предыдущего поколения.

Скачать

Было проведено фармакоэкономическое исследование лечения фенилкетонурии при применении препарата Куван с диетой и при использовании только диетотерапии. Установили, что в первом случае терапия является доминантной в сравнении со вторым, так как показывает лучшую терапевтическую эффективность и характеризуется более низким коэффициентом «затраты-эффективность». Также было определено, что при добавлении Кувана к диетотерапии требуются дополнительные затраты на одного пациента в размере 11 569 761 руб. за 16 лет. Не смотря на увеличение расходов при использовании нового и единственного препарата для лечения ФКУ, общее влияние на бюджет будет уменьшено в связи с низкой распространенностью заболевания.

Скачать

В ходе настоящего исследования проводилась фармакоэкономическая оценка применения канакинумаба у пациентов с криопирин-ассоциированным периодическим синдромом (КАПС) в сравнении с лечением только симптоматической терапией. В качестве критерия эффективности была выбрана частота случаев ремиссии в группе лечения, и была показана преимущественная эффективность применения канакинумаба в сравнении с симптоматической терапией. По результатам анализа «влияния на бюджет» было выявлено, что терапия канакинумабом требует больших расходов, однако ввиду малого числа пациентов влияние на общий бюджет будет незначительно. Также следует отметить, что лечение данным препаратом способствует снижению затрат на оказание амбулаторно-поликлинической, стационарной медицинской помощи, а также затрат на введение и коррекцию осложнений.

Скачать

Туберозный склероз – редкое жизнеугрожающее заболевание, сопровождающееся тяжелым поражением функциональных систем организма, эффективность существовавшего лечения которого до недавнего времени была весьма ограничена. Появление инновационного препарата эверолимус, воздействующего на патогенез заболевания, создает новые возможности в лечении пациентов с туберозным склерозом. Однако, его значительная стоимость и орфанный статус требуют особого отношения при включении в перечни лекарственных препаратов в рамках принятой в настоящее время процедуры, включающей классическую фармакоэкономическую оценку. В настоящее время для оценки орфанных лекарственных препаратов активно обсуждается новый подход, базирующийся на мультикритериальном анализе принятия решений. Мультикритериальный анализ принятия решений, учитывая фармакоэкономическую оценку, позволяет принимать во внимание и другие важные критерии, характеризующие проблему орфанных лекарственных препаратов. В результате, лицам, принимающим решения, предоставляется информация, всесторонне описывающая рассматриваемую проблематику, что создает предпосылки для взвешенных решений при включении в соответствующие перечни лекарственных средств. В процессе данного мультикритериального анализа принятия решений был определен список критериев, по которым оценивалось заболевание туберозный склероз и лекарственный препарат эверолимус. На основе списка был разработан опросник и проведено интервьюирование респондентов для оценки заболевания и препарата. При этом, оценка проводилась последовательно: в первой части опросника определялась значимость самих критериев для респондентов; вторая часть опросника оценивала уже само заболевание и лекарственный препарат по определенным критериям. На заключительном этапе рассчитывалась интегральная оценка по каждому из критериев. В рамках проведенного исследования были выделены две группы критериев, характеризующих объекты исследования – нозологию и препарат (по пять критериев в каждой группе). К группе критериев, характеризующих заболевание, были отнесены: клиническая тяжесть; экономическое бремя; критерий, отражающий денежные средства, инвестированные в развитие инфраструктуры лечения заболевания (создание регистра пациентов, обучение клинических специалистов, школы пациентов); социальный и эпидемиологический критерии. Среди критериев, характеризующих препарат, были выделены следующие : клиническая эффективность (безопасность); фармакоэкономическая оценка; инновационность препарата; критерии, отражающие этические аспекты использования препарата и характеризующие удобство его применения. Диапазон возможных значений интегральной оценки варьировался от 1 балла до 35 баллов. Максимальная интегральная оценка по критериям, характеризующим заболевание, была присвоена клиническому критерию. В группе критериев, характеризующих лекарственный препарат, максимальное значение было получено также для критерия клинической эффективности препарата: по мнению пациентов оно составило 29,1 балла; по мнению клинических специалистов – 32,4 балла; специалистов по оценке технологий здравоохранения – 30,4 балла; организаторов здравоохранения – 28,2 балла. Необходимо отметить также высокую интегральную оценку организаторами здравоохранения социального критерия для туберозного склероза. Все группы респондентов высоко оценили инновационный потенциал эверолимуса. Полученные в ходе мультикритериального анализа принятия решений интегральные оценки свидетельствуют о наличии понимания социальной значимости рассматриваемого заболевания и востребованности пациентов с туберозным склерозом в препарате эверолимус. Результаты проведенного анализа могут быть использованы для повышения доступности препарата эверолимус для пациентов с туберозным склерозом.

Скачать